目前无药可医,浙江科学家为这项“罕见病”治疗带来新思路
2025-01-07 17:06:14
最初出现轻微运动障碍,跑步、跳跃等动作变得吃力,后期逐渐出现无法行走、肢体无法正常抬起,需要借助轮椅行动,最终可能因呼吸衰竭或心力衰竭而死亡……这段话描述描写的是杜氏肌营养不良症患者的一生。杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD),简称DMD,是一种严重的遗传性神经肌肉病,也是十分常见的致死性遗传病之一。遗憾的是,这个疾病目前“无药可医”。近日,浙江科学
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